Transplantacja komórek macierzystych krwiotwórczych u dzieci

Niszę zawsze istnieje dla książki poświęconej leczeniu dzieci w specjalności zdominowanej przez dorosłych pacjentów. Lekarze specjalizujący się w transplantologii dziecięcej często potrzebują bardziej szczegółowych informacji o zaburzeniach, które są charakterystyczne dla pacjentów pediatrycznych, niż jest to zazwyczaj dostępne w pracach dotyczących przeszczepienia komórek macierzystych krwiotwórczych. Ponadto, lekarze specjalizujący się w pediatrii mogą nie być świadomi potencjalnych korzyści wynikających z nowych technik, które zostały opracowane głównie w celu zastosowania u dorosłych pacjentów. Ta książka znakomicie wypełnia te luki. Specjaliści zajmujący się hematopoetycznymi przeszczepami komórek macierzystych mogą być narażeni na leczenie rzadkich zaburzeń, dla których w ogólnych podręcznikach niewiele jest wskazówek. Zaburzenia te zazwyczaj stanowią wyjątkowe wyzwanie – na przykład u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową mogą wystąpić powikłania neurologiczne, niedrożność dróg oddechowych często występuje u pacjentów z zespołem Hurlera, a u pacjentów z osteopetrozą może rozwinąć się hiperkalcemia. Ronald Kline skupia uznanych ekspertów w zakresie tych zaburzeń, aby dostarczyć szczegółowych dyskusji na temat unikalnych problemów napotkanych podczas hematopoetycznego przeszczepu komórek macierzystych. Doskonały przegląd zespołów dziedzicznej niewydolności szpiku kostnego obejmuje dokładne omówienie korzyści i ryzyka związanego z procedurą. Szczegółowo omawia się rolę przeszczepienia komórek krwiotwórczych w leczeniu różnych chorób metabolicznych, w tym wskazania do ich stosowania i problemy, które występują tylko u dzieci. Ponadto książka zawiera doskonały rozdział na temat potencjalnej roli autologicznego krwiotwórczego przeszczepiania komórek macierzystych w leczeniu opornych chorób autoimmunologicznych – ważnego potwierdzenia historycznej ewolucji hematopoetycznego przeszczepu komórek macierzystych z eksperymentalnej terapii na bardziej akceptowalną. .
Hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych odgrywa standardową rolę w leczeniu chorób nowotworowych, chociaż jego stosowanie w tych terapiach nie jest pozbawione pewnych kontrowersji. Dwa rozdziały stanowią krytyczny przewodnik po zastosowaniu tej procedury w leczeniu ostrych białaczek. Zalecenia są oparte na obszernych przeglądach opublikowanych badań, a autorzy uznają obszary, w których nie osiągnięto konsensusu. W rozdziale dotyczącym ostrej białaczki limfoblastycznej – najczęstszej diagnozy prowadzącej do przeszczepienia krwiotwórczego komórek macierzystych u dziecka – autorzy dokładnie rozważają obecne ograniczenia sukcesu i podkreślają wyzwanie optymalizacji alloreaktywności przeszczepu przeciwko białaczce. W rzeczywistości siłą książki jest jej nacisk na nowe techniki. Większość tych technik opracowano głównie w badaniach z udziałem dorosłych pacjentów i mogą one nie być znane specjalistom pediatrycznym. Książka dostarcza pierwszorzędnych wprowadzeń do inżynierii graftów, nowych podejść do ułatwiania rekonstytucji immunologicznej, informacji o wzmocnieniu efektu przeszczepu przeciwko białaczce za pomocą immunoterapii komórkowej, potencjalnych zastosowań mezenchymalnych komórek macierzystych i potencjalnej roli warunkowania nie-mieloablacyjnego .
Kline zawiera rozdział poświęcony kwestiom etycznym w transplantacji krwiotwórczych komórek macierzystych Konieczne jest, aby specjaliści pediatrii zrozumieli proces świadomej zgody, ponieważ ważne postępy w tej dziedzinie były i będą rozwijane w drodze badań klinicznych. Autorzy twierdzą, że badania etyczne wymagają zrozumienia różnic między badaniami terapeutycznymi i nieterapeutycznymi, a także różnic między rolami rodziców i dzieci w procesie zgody. Omawiają także etyczne obowiązki badaczy wobec rodzeństwa-dawcy, złożoność badań w warunkach nienowotworowych oraz konflikty interesów, które powstają, gdy technologia reprodukcyjna może pomóc w poczęciu rodzeństwa-rodzeństwa. Warto również przeczytać dyskusję na temat psychospołecznych wymiarów hematopoetycznego przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów pediatrycznych. Autor zapewnia kompleksowy przegląd istniejących badań, w tym wyniki psychospołeczne, czynniki wpływające na przestrzeganie i dostosowanie do trudnej procedury oraz potencjał interwencji psychospołecznej.
Ann E. Woolfrey, MD
Fred Hutchinson Cancer Research Center, Seattle, WA 98109

[hasła pokrewne: verdin enzymixx, leczenie po amputacji palca, liraglutyd ]